Яндекс.Метрика
Menu

Генная терапия может помочь при редкой неизлечимой болезни мозга

Применение генной терапии еще на стадии внутриутробного развития может спасти будущего ребенка от врожденного заболевания мозга, вызывающего припадки, потерю памяти, проблемы с обучением, речью и неспособность чувствовать боль. Об этом сообщают ученые из University of North Carolina.

Речь идет о синдроме Ангельмана. Его можно диагностировать на первом триместре беременности, однако вылечить или предотвратить развитие синдрома до недавнего времени не удавалось.

У больных детей присутствует мутировавшая копия материнского гена UBE3A, которая «отключает» отцовскую копию. Или же у ребенка в принципе нет этого гена.

Ученые предложили исправить данный дефект с помощью технологий редактирования генома CRISPR. В организм плода, в уже родившегося ребенка или даже взрослого нужно ввести безвредный вирус, который несет в себе информацию о вредоносном гене. Когда вирус его находит, происходит отсечение и уничтожение гена. Далее ученые вставляют рабочую копию гена в образовавшийся пробел, после чего, как ожидают ученые, заболевание не будет развиваться.

No comments

Добавить комментарий